日本研討小組經過運用基因組修改體系CRISPR / Cas9損壞愛滋病病毒HIV-1的調控基因， 成功阻斷感染細胞發生HIV-1。
人類免疫缺點病毒-1（HIV-1）感染是一種緩慢疾病， 影響全球超越3500萬人。 感染能夠經過抗逆轉錄病毒療法（ART）來操控， 可是依然沒有徹底治好。 由於當病毒增殖時， 病毒基因被刺進感染細胞的染色體中， 在患者體內很難剷除埋伏感染HIV-1的細胞， 。
基因組修改辦法切割了基因的特定部分， 使咱們可以移除或增加DNA序列的部分。 最近開發的CRISPR / Cas9體系是一種很有遠景的東西， 可以使HIV-1基因失活， 這些基因已被歸入感染者的染色體中。
這項研討針對調控HIV-1增殖的基因（即已知的astatandrev）， 根據來自六種首要HIV-1亞型的遺傳信息， 該團隊規劃了六種類型的輔導RNA（gRNA）， 運用CRISPR / Cas9體系進行特定的基因組進行修改。 他們創建了表達Cas9和gRNA的慢病毒載體， 當將這種載體導入培育的表達調控基因產品Tat和Rev的細胞時， 成功顯著地降低了Tat和Rev的表達和功用。 該團隊沒有發現脫靶驟變（非特異性基因組修改， 宿主細胞基因）， 而且Cas9和gRNA的表達不影響培育細胞的存活率。
經過將gRNA和Cas9引進具有埋伏或繼續HIV-1感染的培育細胞中， 它們可以明顯按捺埋伏感染細胞中的細胞因數依賴性HIV-1再啟動和來自繼續感染細胞的HIV-1仿製。 此外， 經過一起引進一切六種類型的gRNA， 簡直徹底阻斷了感染細胞的病毒發生。
研討小組由龜岡正准副教授， University研討生院助教Tomohiro Kotaki和神戶大學醫學研討院Youdiil Ophinni領導。 研討結果於5月17日宣佈在Scientific Reports上。
“這些結果表明， CRISPR / Cas9體系經過靶向HIV-1的調控基因tatandrev的辦法， 是醫治HIV感染的一種有遠景的辦法”， Kameoka副教授評論道。
“為了安全有效地引進CRISPR / Cas9體系， 咱們現在需求研討怎麼選擇性引進一種將HIV-1基因靶向病毒感染細胞的CRISPR / Cas9體系， 載體有必要得到改善。 研討將為咱們供給有用的資訊， 以開發一種能夠徹底治好HIV-1感染的醫治辦法。 ”（螺絲釘 208591）